October 21, 2009 

Dear Dr. Lloyd‐Puryear, 

The evidentiary review of Krabbe disease is now complete.  The final report is enclosed. 

Numerous changes have been made to the report since the May 12th, 2009, ACHDNC meeting to reflect the comments from the AC and to incorporate newer evidence.  

Important changes in the final report include:   

 Updated literature review including two additional abstracted manuscripts 

 Further communication with eight Krabbe disease experts providing unpublished data 

 Revised tables throughout the document  

 Additional information on the New York State Krabbe screening methodology and updated numbers 

 Additional information on the high‐risk infants identified by New York State Krabbe pilot screening 

 Expanded treatment section focusing on morbidity, mortality and neurodevelopmental outcomes  

 Revised key findings, summary and remaining questions 

In addition, the entire report has been revised to improve readability.  

Sincerely, 
   

James M Perrin, M.D.    
Evidence Review Group Chairperson        
Professor of Pediatrics, Harvard Medical School
Director, Division of General Pediatrics 
Director, MGH Center for Child & Adolescent Health Policy
Associate Chair for Research, MassGeneral Hospital for Children